日本出生僅6天嬰兒成功獲肝胚胎干細胞移植,為世界首例
日本醫生成功地將來自胚胎干細胞的肝細胞移植到一名新生兒體內,在世界上是第一次。這或許會為嬰兒提供新的治療選擇。
據法新社5月21日報道,這名新生兒患有尿素循環障礙(UCDs),肝臟無法分解有毒的氨。尿素循環障礙是一組由于先天酶缺陷引發的以高血氨為特征的代謝性疾病,嚴重者在新生兒階段就可以出現拒食、嗜睡、嘔吐、抽搐、昏迷以致死亡。
新生兒患有尿素循環障礙
這種疾病一般可以通過接受肝臟移植來治療。但是,這個當時僅有6天大的患病嬰兒太小了,通常認為長到3個月至5個月大、體重約6公斤,才可以進行安全的肝臟移植。
日本國家兒童健康與發展中心(NCCHD)的醫生們決定嘗試“過橋療法”,將1.9億個來源于胚胎干細胞(ES細胞)的肝細胞注射到嬰兒肝臟的血管中,直到嬰兒足夠大為止。
該機構表示,治療結束后“患者沒有血氨濃度的增加,并能夠成功完成下一階段治療”,即肝臟移植。
這名嬰兒的性別尚未披露。目前,嬰兒已從親生父親那里接受了肝臟移植,并在出生六個月后出院。
“這項試驗的成功證明了世界上第一個使用人類胚胎干細胞治療肝病患者的臨床試驗是安全的,”日本國家兒童健康與發展中心表示。
該機構指出,在歐洲和美國,肝細胞通常在從腦死亡的捐贈者身上移除后可以獲得,但在日本的供應更加有限。
這給幼兒的健康發育帶來了困難,因為他們要等待長得足夠大,才可以進行肝臟移植。
胚胎干細胞從受精卵中獲取
胚胎干細胞是從受精卵中獲取的,在研究中使用它們會引發倫理問題,因為胚胎隨后會被破壞。
日本國家兒童健康與發展中心是日本允許建立胚胎干細胞研究新醫療方法的兩個組織之一。
根據該機構的說法,它使用的受精卵已經得到兩位捐贈者的同意,捐贈者已經完成了生育治療。
編譯/采寫:南都記者 史明磊
圖片來源:POUJOULAT、Shutterstock





